FDA每年都会接到成千上万的新药、医疗产品的批准申请。要对这些申请一一进行评估需要一个大型团队，包括医生，化学和生物工程领域专家，统计科学家和其他专家，评估后给出方方面面的科学意见，确定这些新产品对患者安全、有效，这需要花费很长时间。上世界90年代初，FDA面对日益增多的申请，暴露出缺乏人手进行药物审评和推进注册程序。造成的结果是美国市场上的新药上市速度落后于其他国家。
老话说“一分价钱一分货”。PDUFA法案自实施以来成效斐然。根据这一法案申报的制药厂商支付一定费用给FDA，用于药物评审，FDA在5年期限内根据具体绩效指标，提高药物审评的效率。根据PDUFA所得的经费，FDA增加人员并扩充到新药审评和支持部门，即使在政府预算缩减时也不影响药物批准上市的进度。FDA效率大大提高，PDUFA实施20年来极大促进了公众健康，逆转药物批准延迟，对于原先没有治疗药物可以优先上市的新药，FDA审批时间缩短到平均1.5年。让1500多个新的治疗药物加快上市，这些药物包括治疗癌症，感染性疾病和心血管疾病等。
1992年FDA首次颁布了美国《处方药申请者付费法案》，期限为5年更新和批准一次。FDA从申请药品、生物制品上市的的制药企业收取相应的费用，以支持FDA的药品审评工作。实施20年来，这成为FDA药品审评工作经费重要来源。近三年PDUFA所得收费占FDA药审评费用的比例为60%左右。PDUFA收费分为三类：新药申请费、生产设施核查费和药品生产费。FDA每年都要根据所设定目标，评估目标的完成情况，持续改进的审评工作，特别是对于申请人最为关注的缩短审评时限问题成绩显著。当然对PDUFA也有不同声音，因为政府减少拨款付费收入比重增加，担心这部分风险成本最终会让公众买单，并且担心过快的审评速度会带来药物全性风险。
PDUFA在提高新药和生物制品审评效率上所起的重要作用成为各界共识，2012年PDUFA第五版获奥巴马政府重新审议并获批5年。在新的5年中制药公司支付的费用将继续支持FDA药物及医疗产品审批，用于提交标准化的电子数据的改革；与药物开发公司加强沟通，在药物审查中实施结构、效益风险评价框架。PDUFA 第五版也将更加注重科学管理，旨在创造新的方式用于评估药物安全性、有效性。在其他方面，提高罕见病的孤儿药开发，鼓励研发生物标志物。
2013年，在处方药付费法案第五版的承诺中，FDA提出以病人为中心的药物的发展（PFDD）纲略，从病人角度更系统地评价疾病的治疗。FDA相关部门的工作人员直接听取患者的声音，患者的要求，还有医护人员的声音，探讨该病对患者日常生活的影响，分享他们的经验，交流目前可用的治疗方法。在这些沟通中，FDA的审查人员可以看到日常生活中患者生活质量获得改善，并有助于发现开发治疗这些疾病的新方法。提出从患者角度审视一个药物的开发过程，这是前所未有的。FDA希望通过社会媒体，互联网，和患者的宣传团体，将更多的知识和信息传递到药物开发中。开发有效的药物是满足美国公众的需求。
5年一次审批的方式，让PDUFA在动态化管理中与时俱进，加快推进审评质量和效率。与FDA引进商业化的药品审评收费不同，我国是由财政拨款负担药品审评审批工作。收费构成分为两部分：一是各省药监局的审查费用；二是国家药监局的行政审批费用。国家食品药品监督管理局，最高收取费用约4.5万元人民币；最低为100元人民币。单凭行政收费根本无法维持运行CFDA，其余的大部分事业经费还需国家财政补贴。此外，由于我国严格实施行政事业单位人员编制限制，在精简机构的大环境下，人手不足成为当前药品审评审批缓慢主要原因，与FDA动辄上万人的审评队伍，我们CFDA只有120人左右。另外我国新药申请的行政事业收费长期固定在较低水平，不利于合理配置审评资源。将新药申请简单视为一个行政审批事项，用计划经济你给的方式管理今天的药物评审，使得药品监管费用严重低估背离市场规律，也造成监管效率低下。今年两会以来，CFDA也在各种场合表示考虑购买第三方服务等多种方式，加快新药审评速度。美国FDA通过PDUFA来调整审评资源，增加灵活性，进而推动审评效率的做法，我们应该借鉴。
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