Celladon公司的心衰基因疗法取得良好的效果。
美国圣地亚哥医药公司Celladon上周公告称，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予公司旗下的心衰基因疗法MYDICAR“突破性疗法”认定。这是FDA首次批准的基因疗法。
MYDICAR尚处于中期开发阶段。该疗法可重新激活人体内的SERCA2a酶，从而改善心脏泵血能力。该酶是心衰病人体内心律不齐的主要原因。
在二期临床过程中，研究人员共找到39位心衰病人。在进行对照试验之后，接受该疗法的患者因心脏疾病前往就医的几率下降了88%。在长达3年的跟踪期内，几率为82%。
根据FDA的规定，突破性疗法认定主要是为了鼓励药企加速重大新药开发，并且在药物研发完毕后享受一切FDA审批的绿色通道，FDA同时还将指导药企如何加速药物研发。
据美国心脏协会数据显示，心脏衰竭仍旧是老年人住院的主要因素之一，每年有超过600万人患有心脏疾病，其中有100万人需要住院，28万人最终会不治身亡。而公司基于此预计，该基因疗法能节省600亿美元的医疗费用。
在国内A股上市公司中，中源协和（600645.SH）以干细胞基因工程产业化、生物医疗和基因制药为其主营业务。公司2012年11月与英国细胞治疗有限公司签署了合作意向书，双方希望就自体中胚层基质细胞治疗心脏衰竭技术开发和商业化开展合作。
