针对FDA对细胞和基因药物制定新的临床前研究指南时展现出来的灵活性,市场领先的CRO对此表示了欢迎,并认为这是朝着积极的方向迈出的第一步。
指南草案告诉那些开发细胞和基因药物、治疗性疫苗、异种器官移植产品和组合型生物器械的公司企业,要让产品进入临床试验阶段,它们需要提供什么样的临床前信息。
根据CBER的说法,对这些治疗产品(统称为CTG产品)的安全性进行评估是一大挑战。CBER表示,用于小分子药物的标准临床前研究方法通常并不适用于这些产品。
MPI Research公司负责实验性治疗产品的高级研究主任Thomas Vihtelic欢迎FDA制定的这些指南,他表示,灵活性在临床前研究领域非常重要,自从FDA在1998年颁布了有关建议以来,这一领域已经发生了很大的变化。
由于这些治疗产品的科学性日渐成熟,并且被应用到新产品的开发,无疑会影响到这些指南的内容以及监管机构的期望。Vihtelic补充说,对这些产品进行评审的科学方法要求指南具有灵活性。
Vihtelic还指出,FDA的建议将有利于CRO和客户。他解释说,虽然这些建议并没有缩减临床前研究的时间表,但它们强调要与监管部门商讨潜在的障碍,此举将帮助开发商避免实施额外的研究工作。
按照最新指南,对投向临床前开发的资源更加有效地利用将不会影响到试验成本。不过,在有些情况下,更多的临床前衔接性研究也许是需要的,比如,如果在临床试验阶段发生生产工艺变化,影响到了细胞产品与早期研究的可比性。
Vihtelic还预测,指南要求开发商对实验动物的选择提供科学依据,此举“将有利于FDA与试验申办者的互动以及研究设计决策,而这将对我们的公司产生积极的影响”。
科文斯公司项目经理Raymond Donninger同样看好FDA的新建议,因为CTG产品的开发还处于起步阶段。
他表示,指南草案解决了许多问题,对文件的提交提供了一些结构,并且展示了FDA对待这些独特产品开发的审评思路。随着这一领域逐渐走向成熟,指南肯定将会继续优化,但这显然是一个非常可喜的开端。
他说:“虽然产品种类和做法存在着较大的差异性,从而难以制定非常具体的指导方针,但是,从目前已有的可应用于指导开发计划的知识来看,指南草案还远远不够。”
vivoPharm公司首席执行官Ralf Brandt也对指南草案表示了欢迎,他说,这些指南对CRO的作用和重要性表示了支持,并可能最终导致带来更多的工作和收入。它对药物开发将产生什么样的影响目前还难以预测,但它可能需要对融资资金做出更好的选择,由此,在更短的时间内将产生更好的药物。
虽然带有这种乐观情绪,但Brandt表示,指南对毒性实验所做的讨论需要包含更多有关免疫原性的信息。
他说:“生物制品的推出会导致由免疫系统造成的较大副作用,这需要对短期和长期的影响加以区分。指南中的提法覆盖了这一点,但我认为,对免疫原性应该采用独立的章节加以阐述。”