在FDA批准的干细胞疗法进行临床应用的首例研究中（详见：美国开展干细胞治疗自闭症临床试验），研究人员将试图采用这一技术进行自闭症的治疗。但实验刚开始就已经遭遇一些关于临床试验样本过小的质疑。
在这项研究中，加利福利亚萨特医学研究所（Sutter Institute for Medical Research）的研究人员共招募了30名2-7岁的自闭症患者进行实验。在接下来的六个月时间里，他们将分为两组，进行来自自身脐带血的干细胞注射，或仅仅进行安慰剂注射。在这一阶段之后的六个月，两组患者将互换治疗方法。
萨特神经科学研究所小儿神经科主任Michael Chez表示，这一研究将会是使用干细胞疗法进行慢性疾病治疗探索的开端，而所采用的实验方法也是评估治疗效果的自然途径。他同时透露，对参与实验患者的选择将主要针对那些并非经由人们所已知的原因如遗传病或脑损伤引起自闭症的个体。
干细胞疗法在世界上已被部分使用，但这是首个FDA批准的干细胞研究。据彭博社报道，这一疗法可以修复受损的神经细胞，纠正信号传导机制，或经由其他途径改善疾病症状。但是一些专家对此提出质疑，认为30例患者的治疗实验并不能提供足够充分的数据。
斯坦福大学研发人员Ricardo Dolmetsch告诉记者，他赞赏进行这一研究的勇气，但仍认为如此少的数据并不足以说明其疗效。
