近期公布的一系列重大成果似乎也预示着，干细胞疗法不仅有望让“肿瘤君”滚蛋，还将为治愈各种绝症提供更多选择。
瓷娃娃——脆骨病患者的另一个名字。他们的骨头像玻璃一样脆弱，甚至轻轻一碰就有可能断裂。为了拯救这些脆骨病患者，有消息称，全球首例脆骨病子宫中干细胞疗法临床试验将于明年1月展开。
脆骨病由制造胶原的基因发生变异引起。欧洲试验协调人员，瑞典卡罗林斯卡研究所研究员Cecilia Gotherstrom表示，他们将向约20周大的胎儿注射含有未变异胶原基因拷贝的基质干细胞，这些干细胞产生的胶原能帮助增强正在发育的骨头，并修复任何骨折。
近年来，细胞治疗为延续生命创造了无限可能，该疗法甚至成为许多绝症的最终选择。随着我国细胞治疗行业的不断规范，相关研究逐步解除冰封，应用也开始驶入快车道。不过，细胞来源以及细胞制备过程中的安全性与可控性等问题，仍然是制约产业提速的待清路障。
从新药创制迈向精准医疗
“精准医学”的概念如今被炒得火热，如果真能做到“精准”，那么医学上的问题都会迎刃而解，细胞治疗则十分接近精准医学。
干细胞由于是潜在的全能型，一直都是细胞治疗的首选对象。在临床上，干细胞也被看作是继药物治疗、手术治疗无效后的另一种疾病治疗途径。
干细胞如何治病？道理其实并不复杂。“干细胞可以通过分化变成神经细胞、胰岛细胞、皮肤细胞、血细胞、骨头细胞等几乎所有的细胞。”美国加州大学洛杉矶分校教授林硕表示，干细胞疗法凭借其“万能”的特性，通过自体细胞增殖达到治疗目的，简而言之就是一种自体治愈的过程。
近期公布的一系列重大成果似乎也预示着，干细胞疗法不仅有望让“肿瘤君”滚蛋，还将为治愈各种绝症提供更多选择。
10月下旬，科技部公布了一项关于干细胞移植的国家重大科学研究计划成果，第三军医大学与中国科学院动物研究所合作实施的世界首例出血性老年黄斑变性干细胞移植手术，术后患者眼科各项检查显示移植细胞生存良好，这将为视网膜变性患者重见光明开辟新的治疗途径。
另据日本媒体报道，日本东京大学目前已成功完成iPS细胞（诱导性多功能干细胞）治癌实验。科研人员向小白鼠体内注入iPS细胞培养出的免疫细胞后，癌细胞缩小到原来的1/20左右。这一结果或将破解癌症难题，目前已发表在美国科学杂志Stem Cell Reports（电子版）上。
有无可能绕过干细胞？
虽然许多临床观察的结果令人振奋，且新的治疗领域不断扩展，但干细胞仍如同“双刃剑”一样充满变数。
林硕表示，人类胚胎干细胞首先被科研工作者成功分离并体外培养，可是却面临伦理和免疫排斥等问题。iPS细胞的出现，虽然大大拓宽了多能干细胞的来源，但从体细胞到iPS细胞的诱导却是一个效率极低的过程，并且还面临分化结果不可控的难题。
“例如从皮肤取出的细胞制备干细胞进行分化后，培养的时间长就会产生变异，产生变异就会有癌细胞。”林硕说，“因为它已经是干细胞了，把它变成分化细胞总有一部分还是干细胞，既然是干细胞就很可能自身分化成肿瘤。”
另一位从事药物安全评价的专家同时指出，多能干细胞可以分化和发育为数百种不同细胞和身体组织的多种种类，这是其医学潜力所在，但由于难以确定整个细胞变化过程中干细胞发育调控的精确复杂性，使得干细胞治疗后的效果和不良反应都难以被精准预期。
“细胞治疗有没有可能绕过干细胞？我们的身体还有其他各种各样的细胞，比如组织特异性的浅体细胞，是不是也可以直接利用？”面对干细胞治疗的各种不可控性，林硕提出了一种新的方法——成体细胞的转分化。
林硕认为可以把已经分化的体细胞直接重编成另一种治疗所需要的细胞，比如将病人个体的成纤维细胞转分化为血管细胞，以此治疗心血管疾病；从脂肪中抽取的细胞也可以直接分化成内皮细胞、骨骼细胞、平滑肌细胞。
“细胞来源最好能够在人体中大量发现并提取，而且可以安全有效地移植到人身上，还能在GMP车间里大规模制造，这些都是细胞治疗的重要条件。”在林硕看来，成体细胞的转分化为细胞治疗提供了更多的选择。
打造细胞“淘宝网”
“抽脂”是不是会有一石二鸟的功效？人体各种细胞如何转化成有效的医疗手段，成为医生手边可用的临床工具？除了要攻克技术难题，还要具有物理上的可及性，即构建一个细胞存储体系，保障临床医生随时可用的便利条件。
“综合细胞库对于个性化的医疗和细胞治疗是一个非常必要的基础设施，它能够让我们解决很多免疫类的疾病，通过这种方法也可以提供更多个性化的解决方案。”美国生命科学及医疗技术集团共同主席大卫•戴克曼在日前于深圳召开的细胞治疗新技术与新趋势论坛上表示，每年干细胞都不断地在治疗方面发挥着重要的作用，综合细胞库将会优化医疗服务，带来更多的个性化的疾病解决方案。
深圳北科生物有限公司就在试图打造一个细胞“淘宝网”。其创始人胡祥表示，缺乏公共的基础服务设施势必会影响细胞治疗产业的可持续发展。面对人体细胞资源、质量标准不统一，细胞保存信息与需求脱节等问题，针对日益增长的细胞资源保存、研发需求，我国亟待建立具有第三方认证和认可的人体各类细胞的资源、细胞信息保存以及服务平台。
“细胞库有很重要的作用。一方面是存储各种各样的细胞，另外还要解决及时性的问题，不要等发病的时候再培养有心肌修复能力的细胞，如果这样的话我们就错过了最佳治疗时间。把细胞养好、存起来，心梗、脑梗发生第一时间可以提供细胞，就可以是救命的。”胡祥说。
在他看来，“生命科学研究的是人体的发育机制，我们能做基因组学、蛋白组学等，把生命规律弄清楚，甚至可以精确控制每一个开关。今天我们每个人都应将我们年轻的细胞保存下来，10年、20年后或者现在，在有需要的时候，就可以用到最好、活性最强的细胞”。
