旧金山当地时间1月12日（北京时间1月13日），年度最大的生物技术事件之一——第39届摩根大通医疗健康大会（J.P.Morgan Healthcare Conference，JPM健康大会）进入第二天的议程。
在今天的大会上，基因编辑新锐Verve Therapeutics为“一劳永逸”治疗遗传性高胆固醇带来了希望；渤健开启了数字化转型的第一步，宣布与APPLE合作探索iPhone是否可以识别认知能力下降；Illumina正计划与更多企业合作，继续深耕癌症基因组学……
Illumina计划开展多个癌症早筛合作
（图片源自FierceBiotech网站）
2020年9月，Illumina宣布以80亿美元的价格收购Grail，吹响了向癌症早筛市场进军的号角。基于此， Illumina在第二天的JPM健康大会上透露将围绕旗下全癌种检测产品TruSight Oncology 500（TruSight），与百时美施贵宝、默克、Myriad Genetics和Kura Oncology等企业建立了合作关系，在癌症基因组学领域深耕。
当前，TruSight分析仅用于研究用途，Illumina方面计划今年在欧洲和美国将该产品作为一种体外诊断测试推向市场，拓宽其应用范围。
赛诺菲斥资1.25亿美元获得新免疫检查点抑制剂
Biond Biologics首席执行官Tehila Ben-Moshe（图片源自FierceBiotech网站）
赛诺菲将向Biond Biologics公司预付1.25亿美元，获得一种近乎临床的抗ILT2单克隆抗体BND-22的全球使用权。
迄今为止，癌症免疫疗法主要是调动T淋巴细胞来攻击肿瘤细胞，而ILT2在NK细胞以及巨噬细胞等先天性和适应性免疫系统中均有表达，赛诺菲正是看中了这款单抗的广阔前景。
据悉，Biond预计在2021年中期开始对BND-22进行人类首次临床试验。在去年公布的数据中， Biond表示BND-22与ILT2结合，但不与其他ILT家族受体结合，并阻止其与免疫抑制MHC分子HLA-G相互作用。该机制改变了多种免疫细胞类型的活性，增加了巨噬细胞介导的对肿瘤细胞系和患者切除肿瘤的吞噬作用，并增强了NK细胞的细胞毒性。
尽管赛诺菲在PD-1/PD-L1领域落后于百时美施贵宝和默克，但是该公司似乎对这款临床前产品寄予厚望，以期有机会领导ILT2领域。
“暗抗原”助力勃林格殷格翰的癌症疗法
（图片源自FierceBiotech网站）
勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）与Enara Bio达成合作，为其不断发展的癌症疫苗和双特异性抗体带来了新型共享抗原。
人类基因组测序结果显示，大部分DNA似乎在书写蛋白质中不起作用。因此研究人员一直致力于了解基因组非编码序列的作用，Enara公司是其中最活跃的一员。该公司建立了一个使用RNAseq和质谱的平台，并使用它发现了超过20多种肿瘤类型的“暗抗原”（dark antigens）。
这项合作给了勃林格殷格翰一个选择的机会，在肺癌和胃肠道肿瘤领域允许使用多达三种肿瘤类型的暗抗原。当然，作为回报，勃林格殷格翰已经支付了一笔预付费，并承诺为每种肿瘤类型的暗抗原支付临床前里程碑和许可费。
“一劳永逸”治疗遗传性高胆固醇
（图片源自Pixabay）
基因编辑新锐Verve Therapeutics曾在两年前以5850万美元的身价首次亮相，旨在为心脏病带来新型基因编辑疗法。如今，该公司正带着一种治疗遗传性高胆固醇的疗法冲刺临床，通过旗下VERVE-101阻断PCSK9基因来降低胆固醇水平。
VERVE-101是一种基础编辑器，不会像CRISPR基因编辑系统那样切割DNA，而是能够在不影响周围碱基的情况下，将基因组中的一个碱基改变为另一个碱基。该编辑器的首个“目标”是治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），患有该疾病的患者肝脏中存在基因突变，可导致高胆固醇水平，并在生命早期造成心脏病或中风。
去年6月，Verve公司公布的数据表明，该疗法在猴子身上的治疗效果显著，治疗两周后，关闭了67%的肝细胞中的PCSK9基因，导致猴子血液中的PCSK9蛋白下降了89%，血液中的低密度脂蛋白（LDL）下降59%，并且6个月后效果仍然保持。
在此次会议上，Verve首席执行官Sekar Kathiresan表示，针对非人类灵长类动物的实验首次表明，在肝脏中进行碱基编辑不仅持久，而且有望一劳永逸降低胆固醇水平。2021年，该公司将继续在动物模型上进行毒性研究，并在2022年进行首次人体试验。
渤健与APPLE合作，探索iPhone是否可以识别认知能力下降
（图片源自Pixabay）
继昨天渤健表示从礼来的阿兹海默症新药数据中获得对旗下阿兹海默症新药获批的信心，今天该公司还宣布了与苹果公司合作的一项新研究项目，以查看iPhone和智能手表是否可以帮助监测用户的认知健康下降情况。这项研究将在今年晚些时候开展。
渤健首席执行官Michel Vounatsos表示，此次合作是将技术应用于神经病学的主要例证，标志着渤健在数字化转型的道路上迈出了第一步。
该研究将招募年轻人和老年人，使用相关设备跟踪他们的动作和互动中的细微变化，这些细微变化可能与最早的认知障碍迹象相关联。
据悉，苹果公司也进行了类似的研究，以评估这些设备在跟踪心血管健康、女性健康和生育能力以及听力变化方面的应用。而Biogen本周还与基因泰克和其他合作伙伴联手推出了一项新的生物技术，专注于神经退行性疾病。
参考资料：
FierceBiotech网站
