基因治疗产业经过20多年的发展，积累了大量的新技术和相关资源，正在进入蓬勃发展的新时代。基因治疗作为一种全新疗法，随着技术的革新将会为很多不治之症带来希望。目前，随着基因治疗药物的不断上市，标志着基因治疗时代已来。基因治疗在基于基因修饰的造血干细胞对遗传性血液病的基因治疗；基于CAR-T的对 B 淋巴细胞白血病的免疫细胞治疗；以及基于AAV载体的对血友病、先天性黑朦症、脊髓性肌萎缩症的基因治疗等方面已经显示出前所未有的巨大进步，证明了基因治疗能给某些不治之症带来盼望已久的“治愈”。
2019年10月18-19日，由中关村科技园区大兴生物医药产业基地管委会、中国食品药品检定研究院、中关村药谷生物产业研究院联合主办的“2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”在大兴盛大召开。区委常务副区长贺锐、大兴医药基地管委会主任田德祥、经信委、科委相关委办局领导出席会议。
此次大会得到了大会名誉主席复旦大学薛京伦教授、名誉副主席中国食品药品检定研究院院首席科学家王军志教授、大会执行主席北京瑞希罕见病基因治疗技术研究院所所长吴小兵教授、大会执行副主席中国食品药品检定研究院生物制品检定所重组药物室饶春明主任的大力支持。会议邀请了行业内具有影响力的教授、专家、学者、投资人共500余人参加盛会。
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会议同期举办了“基因治疗质量控制研究”、“AAV及罕见病基因治疗”、“溶瘤病毒及肿瘤免疫治疗”、“项目路演投资交流会”、“罕见病组织的专家交流会”多个专业分论坛。现场内容设计紧凑、学术气氛浓郁、会议亮点不断、精彩纷呈。
会议精彩回顾：
美国北卡罗莱纳大学肖啸教授分享了《腺相关病毒（AAV）载体基因治疗的进展和前景》的主题报告。报告重点介绍了重组腺相关病毒（AVV）基因载体高滴度高纯度生产工艺及基因载体靶向技术，AAV载体发展过程中的里程碑事件以及AAV载体在罕见病基因治疗中的应用。特别强调了载体是罕见病基因治疗的核心，还给大家分享了杜氏肌营养不良症基因治疗的最新临床试验进展，两个患儿治疗后，运动能力显著增强。辉瑞公司准备明年进行杜氏肌营养不良症基因治疗的3期临床试验，肖啸教授作为该药物的主要发明人，全程参与了该药物的临床前开发过程，在药物设计和有效评价过程中发挥了关键作用。
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中国食品药品检定研究院生物制品检定所重组药物室饶春明主任分享了《基因治疗产品的质量控制研究》的主题报告。报告中重点介绍了我国基因治疗制品质量标准研究依据及相关进展、基因治疗制品质量控制标准及其分析方法。包括：复制型和非复制型腺病毒、腺相关病毒、单纯疱疹病毒、仙台病毒、猴免疫缺陷病毒、痘病毒、质粒DNA为载体的基因治疗药物质量标准；理化分析和鉴别试验、纯度和杂质分析方法、效价或生物学活性测定方法、物理数量和生物数量的含量测定方法、安全性评价等分析方法。
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清华大学药学院研究员王闻雅医学博士分享了《国际细胞和基因治疗监管政策研究以及启示》的主题报告。报告重点介绍了以细胞治疗、基因治疗为代表的生物治疗产业正在蓬勃发展，这一新兴治疗手段也给监管部门带来了极大的挑战。如何科学合理地施政监管，促进产业健康有序和高质量发展是非常值得思考的问题。介绍了我国细胞和基因治疗行业发展现状，总结了该领域面临的主要问题和挑战，横向梳理了国际上其他国家或地区以及我国细胞和基因治疗监管政策体系和特点，为进一步理清符合我国国情的监管思路，探索建立和逐步完善符合中国国情、具有中国特色的监管政策体系提出建议。
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精鼎医药 陈长汀战略咨询副总裁作为美国FDA生物制品评审中心的医学评审员和部长，分享了《Overview on Gene Therapy - Talking Gene Therapy into the Clinic》，报告内容涉及不同类型的基因治疗产品各自独特的问题和特殊的安全性问题。不同研发阶段细胞或基因治疗产品的开发计划、法规灵活性及申报策略制定、临床试验设计等均是限制产品研发速度的关键性问题，因此现代化临床研究设计、利用法规加速产品研发以及围绕产品相关问题的创新政策完善具有十分重要的意义。
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北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所所长吴小兵教授分享了《中国基因治疗回顾和展望》的报告，报告中回顾了中国基因治疗的发展历程，分析了中国基因治疗产业发展的机遇和挑战。提出我国基因治疗产业的发展仍处于行业小量维持、谨慎跟进的状况，仅有很少的方案进入临床的现状。在科研院所和大专院校专向从事基因治疗基础研究的团队接专业人才紧缺；缺乏专业的基因治疗学术期刊或杂志；缺乏专业化的基因治疗协会定期组织开展全国范围的学术和技术交流活动（年会）；缺乏连接成果转化和产业化的技术平台和培训平台等因素制约了行业的快速发展。
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倡导提议成立“基因治疗产业协作组织”，旨在形成中国基因治疗产业共识，共建基因治疗药物研发和产业化平台。协作组将筹备搭建AI基因治疗产业平台，探讨通过数据驱动基因治疗产业，推动药物研发企业、医生、生产型企业、服务机构、公益机构、投资机构、政府机构以及患者进行网络协同，加速基因治疗成果转化，共同推动我国基因治疗产业健康有序发展。
本次会议围绕基因治疗领域中大家最关心关注的问题，特设三个分论坛展开深入详细的讨论。“基因治疗质量控制研究”分论坛的讨论主题为基因治疗产品质量控制研究及新版药典解读，中国食品药品检定研究院的各个专家从不同方面诠释了相应要点。其中，重组药物室的李永红研究员作为2020版药典《人用基因治疗制品总论》的编写者，对该总论草案的背景情况和基因治疗制品起始原材料、生产工艺、特性分析、制品检定中的技术要求重点问题进行了阐述和解读，直指研发企业当前正面临的困惑。德国GeneWerk生物技术公司VP、战略及商业发展总监王威博士详细介绍了LAM-PCR技术，该技术被FDA和EMA指定为基因治疗临床前安全评估和病人安全后续跟踪的唯一推荐方法。
“AAV及罕见病基因治疗”分论坛的讨论主题为基于AAV载体的多适应症基因治疗药物研究以及AAV载体的规模化制造及药学研究。北京大学心血管研究所刘国庆教授作为Glybera的早期研发者，深入解读了Glybera问世的原因以及对其退市的思考，在此基础上，我国遗传性高脂血症的基因治疗研究进展迅速，并将进入新篇章。Glybera退市的原因之一为价格昂贵，因此规模化的AAV载体制造能力将是降低研发成本、上市后获得价格优势的关键技术。北京京谱迪基因科技有限公司技术总监田文洪博士以Bac-to-AAV系统为基础，介绍了其高效的AAV载体中试制备平台。
“溶瘤病毒及肿瘤免疫治疗”分论坛的讨论主题为溶瘤病毒研究及应用进展以及CAR-T免疫细胞治疗研究及平台建设。深圳亦诺薇生物医药科技有限公司首席执行官周国瑛教授根据其切身经验介绍了溶瘤病毒新药研发各个环节中的门槛与瓶颈，其单纯疱疹病毒溶瘤病毒产品T3011已从NMPA获得1期临床试验批件。CAR-T细胞治疗虽已有产品上市，但CAR-T细胞自身质量属性和特征的复杂性极大地限制了其应用转化。北京艺妙神州医药科技有限公司技术总监齐菲菲博士从全新的角度阐述了对CAR-T细胞质量属性的理解，有利于实现CAR-T细胞治疗产品生产工艺和质量的稳定、可控。
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本次会议迎来了基因产业界多位专家学者、技术大咖、产业精英以及投资人、行业媒体、生物企业与机构的参与和支持，在立足“协同创新”的主题、秉持“合作共赢、共建共享、互助互利”美好愿景下，圆满完成了主会场及四大分会场的各个环节，同时也为基因从业者互相合作、促成共赢搭建合作平台。
让我们期待下一届基因治疗产业大会我们再相见！
