《经济学人》展望“定制化医疗”

2017-02-13 06:00 · wenmingw

史学家们可能将2017年视为精准医疗繁荣发展的一年。


娜塔莎·洛德(Natasha Loder)/文 《经济学人》医疗健康记者

2015年,奥巴马宣布美国政府将投资数亿美元用于“精准医疗计划”。医生和科学家对这一前瞻性项目感到兴奋,然而患者对于如此昌明的现代医学为何尚不精准感到疑惑,这也无可厚非。问题在于,如同人们的指纹一样,每个人也各不相同。有时候,这种差异无关紧要,医生开出的抗生素、止痛药以及他汀类药物等疗效显著,然而有些时候,这种差异则至关重要,可能左右治疗某种疾病的成败,还可能引发危险甚至致命的不良反应。

精准医疗(或者说是“定制化”医疗)希望应对上述差异,从而更有效地治愈疾病。这种差异可能源自潜在的基因不同,或是细胞内代谢物的细微区别。虽然奥巴马这一项目才刚刚开始,但已经取得了很多进展,而且未来有望取得更多进展。定制化药物已经对肿瘤学产生巨大影响。如今,癌症不大被视为特定器官的疾病。相反,医生们现在根据特定基因突变引发的分子机制对癌症进行分类。因此,为治疗结肠直肠癌开发的药物,可能被证明对乳房这一完全不同的身体部位有效。

这意味着在监控和治疗癌症方面,遗传和分子信息正迅速变得必不可少。对癌症活组织进行基因检测已经很常见。上述检测的范围和广度每个月都在扩大,对检测结果及潜在应用的了解也在增加。比如说,一项新的检测能识别被诊断患有乳腺癌的女性何时可以不做折磨人的化疗。该检测检查控制癌症发展和扩散的基因的活性,并能识别那些癌症复发风险低、做化疗意义不大的女性。

Oncotype dx和MammaPrint这样的DNA检测技术能帮助医生选择治疗方案。最近一项试验发现,对于五分之一的晚期癌症患者,DNA检测能确定减缓其肿瘤恶化的治疗方案。类似地,目前看基因检测可能将帮助识别哪些晚期前列腺癌患者的疾病是由DNA-修复基因的突变引发,此类患者需使用另一种药物。对于确定哪些患者可能受益于某种强效但昂贵的免疫肿瘤学新药,定制化药物也极具前景。此类新药似乎只对部分患者有效。

许多公司在开发“液体活检”——旨在监测癌症治疗反应的血液检查。与常规活检不同,患者可以频繁地进行“液体活检”,不会对身体造成伤害。Foundation Medicine、Qiagen、Genomic Health等多家公司都在进行开发,未来一两年有望应用于临床。

如今,药品的设计也更加个性化。研究人员对新一代car-t药物兴奋不已。从癌症患者体内提取t细胞(特殊免疫细胞),然后通过定制病毒导入新基因。上述t细胞重新被导入患者体内后,将瞄准患者的特定癌症。这是一种高度个性化且十分有效的治疗方式,但也存在风险。不过,生物技术公司凯德药业(Kite Pharma)希望在2017年将其针对难治的恶性非霍奇金淋巴瘤的药物kte-c19投入市场。

要完全揭开癌症遗传基础的真相,医学还有很长的路要走。某些可检测到的基因组变异的含义尚未被理解;某些遗传检测将揭示医生无法解释的变异。尽管如此,能对癌症进行血液检查,意味着人类有可能借此在症状出现前检测到肿瘤,而不仅是监测现有癌症以确定个性化治疗方案。全球最大的DNA测序机制造商Illumina组建了一家名为圣杯(Grail)的公司来开发此类检查。通过“超深测序”数万次读取样品中的DNA,该公司希望识别出血液循环中肿瘤片段可能产生的难以发现的信号。

数十年后,史学家可能将2017年视为精准医疗繁荣发展的一年。据研究公司Himss Analytics称,美国如今有29%的医疗卫生提供者使用精准医疗。随着精准医疗进入肿瘤学以外的领域,有朝一日所有医生都将使用精准医疗。以神经学为例,该学科迫切需要从基于一系列类似症状的疾病类型,转为基于遗传和分子变化的疾病类型。最终,所有医疗都将精准。

本文由《财经》2月6日特刊《世界2017》刊发,翻译:熊静,审译:康娟。