2012年8月，电影《壮志凌云》导演托尼·斯科特因不堪脑癌折磨，于美国跳桥自杀，享年68岁；2015年5月，美国副总统拜登之子博·拜登也因脑癌中年早逝，终年46岁……
脑癌，又称颅内恶性肿瘤，而胶质母细胞瘤则是其中恶性程度极高的一种，生长速度快、病程短、术后易复发、预后差，95%未经治疗的患者生存期不超过3个月！即使经过治疗，也仅可暂时缓解病情进展而无法治愈，患者的2年生存率仅为10%，可长期生存的更是不到5%。
综合研究，靶向联合治疗脑癌
目前，胶质母细胞瘤治疗方法主要有手术、放疗、化疗等常规疗法，但一直以来疗效都不尽人意！ 因此，在该领域中也有很多研究机构在不断进行临床试验，以寻找更加有效的治疗方案。
例如，今年5月，由转化基因组学研究所（TGen）和加州大学旧金山分校（UCSF）领导的关于胶质母细胞瘤治疗方案的综合遗传评估报告便发表在了牛津大学出版社的“journal of Neuro-Oncology”（神经肿瘤杂志）上！
该研究试图揭开这种致命脑癌的分子来源，以实现延长胶质母细胞瘤患者生存周期的目标！
研究描述了一个开创性的临床试验，即由TGen指导在UCSF进行的由15个患者共同参与的试验。试验中每个患者的基因组分析结果，会提供给多学科小组专家，作为治疗参考依据。
此项研究的资深作者Dr. Jeffrey Trent（杰弗里·特伦特博士）表示，这项研究深入探讨了如何利用先进的基因技术，为那些需要帮助的患者找到更好的答案。研究描述了克服以往失败的战略，主要是应用针对肿瘤基因变化的靶向联合治疗，其中结合能够通过血脑屏障直达中枢神经系统的化合药物。
血脑屏障为身体其他部位的血液进入大脑提供缓冲，可以保护大脑免受人体代谢状况快速变化的影响，同时也能阻止异物的侵入，减少毒性分子对大脑神经元的损害。因此，寻找可以穿透血脑屏障的药物是治疗胶质母细胞瘤的难点之一。
精准医疗，脑癌的希望与挑战
胶质母细胞瘤会侵入渗透到邻近组织，从而导致无法通过手术从脑中完整的切除掉肿瘤，即使加上后续的放疗和化疗也常常无济于事，这种侵入性、渗透性导致其最终复发和致死。
在这项临床试验中，医生在手术时，对每个患者脑部肿瘤的不同区域进行多点活检，随后再进行广泛的全基因组分析，从而能够针对肿瘤和不能通过手术切除的散在病灶，进行用药选择的指导。
药物选择是个性化的，选择过程也非常谨慎，需要考虑药物到达大脑的能力及病人过去的治疗史和伴随疗法等情况。该研究采用的是一种基于组织层面、小规模、信息量大的临床试验，考虑到了患者个人的分子特征，能预先决定要做出什么样的治疗选择，优先于那些未经选择、大规模、以人群为基础的治疗策略。
虽然目前靶向药物制剂在临床试验中的影响还是极小的，而且患者的存活率也仍然很低。但精准医疗对胶质母细胞瘤而言意味着——希望与挑战！Ben & Catherine常春藤基金会主席Catherine Ivy（凯瑟琳·艾薇）认为：“这项研究及相关的临床试验有可能将我们对胶质母细胞瘤的知识提升到一个前所未有的新水平，开发可以穿过血脑屏障且能有效对抗肿瘤的药物，提高脑癌患者的生存希望。”
作者：好医友（原创文章转载请标注来源）
