一、CRISPR
自2012年以来,研究人员常用一种叫做CRISPR的强大“基因组编辑”技术对生物的DNA序列进行修剪、切断、替换或添加。来自哈佛医学院和麻省总医院的研究者们在最新一期Nature杂志上发表了他们新改进的CRISPR-Cas9技术,识别序列的范围更大,识别也更为精准。文章第一作者Benjamin Kleinstiver介绍说新技术里的Cas9变种可以识别那些野生型Cas9无法修饰的人类和斑马鱼基因的位点,这使得CRISPR技术在多变的基因组里识别范围大大增加。
最近,美国约翰·霍普金斯大学医学院的科学家证明,这一系统还能精确有效地改变人类的干细胞。CRISPR-Cas9在基因治疗方面被寄予厚望,但它必须先克服自己的脱靶效应。研究者们已经找到了不少降低脱靶效应的途径,但还没有明确CRISPR-Cas9在整个人类基因组中的脱靶情况,导致这一技术的安全性一直受到质疑。但也有研究显示,CRISPR-Cas9只要稍加改善就能大大减少其脱靶效应。
二、DNA nanoswitches
近期,研究人员开发出一种新方法,可提供一种更快、更经济实惠的途径来检测生物分子行为,这为全球几乎任何实验室的科学家加入探求研发更好的药物,打开了大门。研究人员将这种新工具称为“DNA nanoswitches”。Nanoswitches由DNA链组成,感兴趣的分子可被策略性地固定在该链的不同位置。这些分子之间的相互作用,就像一种药物化合物与其预定靶标(例如癌细胞上的一个蛋白受体)之间的成功结合,可使DNA链的形状,从一个开放、线性的形状变化到一个闭环。
据获悉,这种工具能帮助世界各地的实验室大幅度降低传统复杂测量的障碍,使他们能以一种更快、更经济实惠的途径来检测生物分子行为。癌转移、化疗抗性和癌症复发是癌症治疗面临的主要障碍。越来越多的证据表明,这些问题来自于一小群表现出干细胞特性的肿瘤细胞。尽管人们已经开发了许多靶标癌症干细胞(CSC)的方法,但还没有获得实质上的成功。
三、光“控制”基因
来自美国北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学的研究人员修改了一种通过光开关就可以激活实验室培养皿里特定位置或者样式的基因,这主要是通过将细菌的病毒防御系统与花朵对光的反应相结合来实现的。具备利用光激活任何位置基因的能力使得研究人员可以更好地调查基因的功能,创造复杂的系统来培育组织,甚至可能最终实现科幻小说里出现的治愈技术。
“这项技术使得科学家可以挑选染色体上任意基因并利用光开关这一基因,这具有转换基因工程产物的潜力。”研究首席作者、杜克大学博士研究生劳伦•珀尔施泰(Lauren Polstein)这样说道。据了解这项技术主要是利用光操纵的优势在于研究人员可以快速和轻易的控制基因开关,且基因被激活的程度取决于光的强度。
四、Mutagenic Chain Reaction
这是来自美国加州大学圣地亚哥分校的生物学家,开发出的一种新的方法,可在一个基因的两个副本产生突变,这一技术将迅速加快不同物种的基因研究,为科学家们提供一种强大的新工具,来控制疟疾等虫媒传染病,以及动物和植物病虫害。两位生物学家将他们这种新方法称为“突变链反应”或MCR(mutagenic chain reaction)。
研究人员之一Gantz提到, MCR在身体所有细胞都非常活跃的一个结果是,这些突变以95%的效率通过生殖细胞系传给后代。因此,一个MCR个体的几乎所有配子都携带突变,与典型的突变载体形成对比。但研究人员也提出了自己的担心,虽然应用MCR可为健康和人类福利的重要问题提供潜在的解决方案,但如果落入不法之徒手中,它也可能造成严重的潜在风险。