《经济学人》第21届制药峰会已经于2月底在英国伦敦召开，来自制药和生物制药界的行业人士、政府官员、医疗和金融业人士以及患者团体出席了这次峰会。这次峰会的主题是：改善药物开发和使用的经济状况。在本次峰会中，演讲和分组讨论集中探讨了制药行业的各个方面，包括监管障碍、药物的成本效益、患者的负担能力和新兴市场的产品进入等。峰会还讨论了生物仿制药与生物药的比较、临床试验中大数据的使用、药物开发过程中患者的招募以及糖尿病自我管理中的患者教育等问题。其他在峰会上讨论的议题还有：在资本关注较少（即投资回报率，ROI，较低）的领域，创新和投资都很少，例如微生物感染和老年痴呆症，其中还做了关于微生物耐药性对经济影响的主题演讲。
创新：如果“坏了”就修好它
在资本关注较少的治疗领域，如抗生素和老年痴呆症，创新和投资都较少。而另一方面，在资本热衷领域的高研发投入仍旧是行业内主要关注的问题，因为这必将引发社会和经济上的连锁反应。在热门治疗领域里药物开发的高投入会影响到药物的价格，增加药物进入市场的困难并抬高每月的治疗支出。而在不受资本关注的疾病领域，药物的开发缺乏激励，会阻碍创新并导致投资回报率风险始终维持在较高水平。
经济合作与发展组织（经合组织，OECD）的副秘书长Stefan Kapferer称创新药开发已经是一个“坏”了的系统，需要寻求方法来改善经济状况和社会健康。常见疾病是一个已经饱和的市场，现有的用于常见疾病的药物开发系统不会为患者带来更多的健康价值。与心血管疾病等常见病相比，其他疾病，如阿尔茨海默症（临床试验成功率很低）和酒精依赖收到的研发投入少得多。造成这一现象的主要原因是，这些领域的投资回报率较低。Kapferer还提到另一个问题，就是持续升高的治疗费用。经合组织主持的的一项研究显示，癌症治疗的单月花费已经从上世纪七十年代的100美元上涨至2010年的1万美元。高费用将会影响未来的新药物进入市场，并且威胁到各个国家的医疗保健体系。
如果对药物基于价值进行定价，那么生物制药公司就可以获得更高的收入，增强这些公司的研发投资回报率，鼓励它们开发那些不受资本欢迎的疾病领域的创新药物。政策制定方还可以降低定价，使得更多的患者可以获得昂贵的治疗药物。Kapferer先生最后总结，让所有公司更多地共享“大数据”也可以解决现在创新药开发上的问题。在全球范围内分享数据可以帮助降低临床试验的成本，强化公司和政府机构之间的合作，改进小型私有公司的退出策略，并改变监管途径。
管理好教育，就可以管理糖尿病
主要慢性病对一个国家的经济会产生重大影响，II型糖尿病也不例外。2013年全球有3.83亿糖尿病患者，其中90%为II型糖尿病。预计2035年全球糖尿病患者将增长至4.71亿美元。这会给国家的医疗保健系统和政府带来很大的压力。国际糖尿病联盟（International Diabetes Federation，IDF）的总裁Michael Hirst爵士指出，“糖尿病经常是增加医疗保健财政压力的基本原因之一。”
过去，II型糖尿病主要流行于西方国家的老年人群，现在这个疾病也影响到新兴国家的老年人和西方各国的劳动人口，而劳动人口对一个国家的经济的发展和维持起着重要作用。造成这一疾病患病率增加的原因包括：贫穷、气候改变、营养不良和城市化等。虽然这些因素中的很多都很难控制，但是仍旧有一个立竿见影的方法可以减少II型糖尿病的负担，那就是患者自我管理教育。自我管理教育不仅可以减少患病的概率，而且对现在已经患病的人群来说，也是非常必要的。估计到2035年，通过教育，70%的人群可以通过健康的饮食和锻炼避免患上II型糖尿病，从而减少大约1.5亿名患者，赛诺菲（Sanofi）在印度开展的糖尿病教育活动就是一个典型的例子。另外一个刺激模式是，政府对能够将糖化血糖水平控制在上限6.5%之内的人群给予一定的奖励，Hirst爵士称这一血糖控制目标可以减少患糖尿病的风险。
对抗耐药菌的蔓延
全球流行病潜在威胁之一是在耐药微生物（antimicrobial resistance，AMR）治疗上的低投入，这可能会导致人口减少，并对经济产生重大影响。去年，著名经济学家Jim O’Neil去年被英国首相DavidCameron任命负责该国耐药微生物独立审查，以评估其对经济的影响。O’Neil先生表示，每年有1000万人死于耐药微生物感染，预计到2050年将因此损失价值100万亿的生产力，因此，加强与“金砖四国”（巴西、俄罗斯、印度和中国）的合作来对抗这场迫在眉睫的全球危机就显得十分重要。主要的策略有：政府设立创新基金鼓励这个领域的药物研发，改善人口流动性强的国家的工作条件，提供更好的诊断以及治疗上将多种药物联合使用。此外，还需要更多的制药公司加入到耐药微生物药物的开发中来，比如默沙东最近刚收购了一家专门开发抗生素的公司Cubist。
考虑到耐药微生物流行的风险日益迫近，本次峰会专门召开了由各方人员参加的小组讨论，讨论必须采取的方法，以及从艾滋病流行中所取得经验教训。威康信托基金会（Wellcome Trust）主任Jeremy Farrar指出，联合用药对于扭转艾滋病危机，将艾滋病从一个全球流行性疾病转变成慢性可控疾病非常关键，这一方法同样也可以用于对抗耐药微生物。医生滥开抗生素处方和病人缺少用药教育也是主要原因，这会使耐药微生物感染从小范围可治疗的疾病演变成大规模的流行病危机。Farrar博士强调，需要激励措施以刺激药企开发抗生素，就像之前对疫苗产业所作的那样。Farrar博士还指出，需要对全科医生进行教育，开具更合适的处方，增加用药剂量，以对抗耐药菌。他说，“现在的全科医生还是基于上世纪七十年代的体重剂量换算方法来决定用药剂量，而现在急性期的病原体水平很高，开具低剂量的用药处方实际上为耐药菌的繁殖铺平了道路。”英国皇家全科学会（Royal College of General Practitioners，GCGP）主席Maureen Baker承认，需要改进处方方法，但也强调了在对抗耐药菌管理上的困难。罗氏（Roche）传染性疾病发现和转化部门（Infectious Diseases Discovery and TranslationalArea）全球负责人Janet Hammond和英国卫生部副首席医疗官John Watson也都认为，首要的工作是预防耐药微生物的传染。
需要改进新兴市场对抗大规模疾病的策略
峰会上有一个小组讨论会集中讨论了生物制药公司在新兴国家面对大规模疾病的不同策略。这些大规模疾病包括：艾滋病、疟疾和结核病，在新兴国家这些疾病发病率非常高。无国界医生组织（Medicins Sans Frontieres，MSF）的执行主任Manica Balasegaram表示，与发达国家的常见病不同，这需要所有行业之间的跨行业合作，才能解决在新兴国家的这一危机。但是，默克雪兰诺（Merck Serono）全球业务战略（Global Business Strategy）的执行副总裁Susan Herbert认为，发达国家的常见病，如尿病和心血管病，现在在新兴国家也已经开始流行。因此，需要小型或者新的制药公司进入新兴市场，与该国或该地区的政府、卫生部门和其他相关机构合作，开展研究，以避免策略上的失误。Herbert博士指出，“不能一家公司单干。”杨森（Jassen）公司的副总裁Adrian Thomas指出，针对新兴市场的研发匮乏，是因为制药公司担心投资回报率较低。但是，Balasegaram博士称，公司应该看到新兴市场是个很好的投资方向，并强调“在新兴市场推出药物是个正确的选择”。
大数据和临床试验
临床试验速度很慢，而且如果失败，其损失的费用非常巨大。杨森公司的健康信息学（Health Information Sciences）高级总监Bart Vannieuwenhuyse回顾了各家公司是如何利用大数据使得临床试验变得更快、更简单和更具说服力。不过当前仍然缺乏明确的证据证明大数据可以带来真实的投资回报率。目前，临床试验的费用完全失控，2013年欧盟国家用于设计、招募和运行临床试验的总费用达到惊人的300亿欧元（335亿美元）。在这些试验中，只有18%按时完成了受试者入组，而未能入组足够数量受试者的试验占了总数的50%。另外，有三分之一的方案修订被认为是可以避免的。临床试验普遍缺乏患者的积极参与，分析显示，仅有5%的癌症患者参加了临床试验。
Vannieuwenhuyse博士相信，有一些方法可以使得大数据被用于加速临床试验，并可以将试验中参与的各方都连接起来，向他们提供真实的患者信息。首先，在理想的情况下，研究人员可以再次使用已有的患者数据，对疾病的病因深入了解，发现新的靶点。接下来，在大数据研究中，超过50%的数据可以被优化，以更好地被选择和组合。这样，通过更多即使的预测和干预，临床试验的失败可以减少。最后，通过使用大数据，研究人员可以在试验中持续监控新药物的风险和收益。在合适的隐私、法律和道德框架下，大数据可以为临床试验提供一个贯穿始终的、全方位的解决方案。
大数据的好处显而易见，但是很少有公司会在这个方向上全面投入，原因是旧技术的限制和监管的不确定性。Vannieuwenhuyse博士称，欧盟已经出台了两项激励措施以帮助公司可以开始使用大数据。创新药物计划（Innovative Medicines Initiative，IMI）下的用于临床研究的电子医疗记录项目（lectronic Healthcare Record for Clinical Research）EHR4CR着眼于数据的再利用。该项目始于2011年，现在有35个合作伙伴参与，其中包括10家制药公司。这个项目支持端到端的临床试验过程、可行性、试验设计、患者招募和数据捕获。欧洲医疗信息框架（European Medical Information Framework，EMIF）的目标则是开发一个框架，包括数据再利用技术和政府政策。该项目最初致力于肥胖症和阿尔兹海默症，期望建立一个通用的框架将数据联系起来，能够方便地使用各种大数据。
提高成本效率
与其他行业一样，制药和医疗行业正努力地提高产出率，同时降低成本。但是，与其他行业不一样，效果很差。各家公司持续地寻求各种方法，在不影响质量和满足公司业务目标的同时，降低医疗费用。为此，《经济学人》主持了好几个不同的小组讨论，探讨这一问题，以及改进成本效益的障碍和维持医疗费用的可支付能力的方法。
英国制药工业协会（Association of theBritish Pharmaceutical Industry，ABPI）执行总监Alison Clough指出，尽管药费居高不下，但重要的是，是否物有所值。她的观点是，医疗保健系统是个脱节的系统，基于价值的评估流程重复繁琐，造成使用困难。从预算的角度上来看，这些都是主要的原因，但新模式可以增加生产率。英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）的首席执行官Andrew Dillon爵士反驳这一观点，他认为医疗保健系统必须考虑到全球市场，每个系统都应该诚实地面对其财政限制，而增加参与各方的透明度是必要的。这样，就可以得到可以接受的价格，并可以创造性地管理成本。Dillon爵士还表示，需要将医疗技术评估（HTA）参与进来，以分配风险，对药物提供更有价值的意见。最后，GE医疗的CEO Kieran Murphy表示，他相信医疗行业需要改变，需要更多的创新。他还认为，更成熟的融资方式也是需要的，这样可以最大限度地提高支付能力。
小组还进一步地讨论了，随着制药公司努力优化研发流程，是否需要将研发支出和药品支出分别考虑。回顾过去，专利悬崖的阴霾病没有阻止创新的脚步，制药公司专利悬崖后节省下成本用于再投入，并且已经获得了回报。但是，礼来（Lilly）澳大利亚、加拿大和欧洲区总裁Andrew Hotchkiss指出，仍旧需要加强研发生态环境，以加强研发产出率。他着重谈了三个方面的机会。首先，行业必须努力与监管机构合作，避免重复开发，比如生产监察。其次，还需要最高标准的IP，以及更好地专利争端的早期解决方案。最后，定价和医保决定需要更具有预测性，还需要更多跨区域协同的卫生技术评估。
生物药和生物类似药
萌蒂制药（Mundipharma）市场准入和沟通部（Market Access and Communications）负责人Francois Bernard将生物类似药看作是“新产业和新前沿”，将有助于满足医疗保健系统和患者的需求。不过，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）生物类似药业务部门负责人Heidi Hunter则认为，患者，而不是公司，才是最大的受益者。原因是，生物类似药在治疗模式上不会是最后考虑的选择项，而且其开发费用不会像化学仿制药那么低，在药房生物类似药也不可能自动地替代生物品牌药。最后，小组讨论认为，生物类似药的价格不会像许多人期待的那样低，所以投资生物药的驱动力仍将维持。
本次峰会的网址是：https://www.economistinsights.com/healthcare/event/pharma-summit
