任何制药企业都知道，无论药物的标价如何，只有当患者库接受它时才能在市场走远。因此对于Vertex（$VRTX）来说，其囊性纤维化药物Kalydeco在美国和欧洲几乎在所有符合条件的患者中应用，一个新的FDA批准用于治疗更多的CF患者作用是相当显著 。
罕见病药物Kalydeco， 两年前原本被批准用于至少一个G551D副本突变的CF患者，在星期五因为8项额外的突变攫取了FDA的高度称赞。绿灯放行政策放宽了Kalydeco的符合条件患者在美国的人数。其中，根据波士顿商业杂志（Boston Business Journal）消息，考虑到Kalydeco药物300000美元的标签价格，潜在的新收入估计将超过4500万美元。
sNDA批准了涉及39个有9种不同突变的患者的III期研究，其中具体突变为G178R，S549N，S549R，G551S，G1244E，S1251N和S1255P突变。研究表明，Kalydeco表现出类似于以前研究的安全性，在提升肺功能中具有统计学显著改善，这些结果使之在星期五获得了FDA的祝福，该公司表示。Kalydeco在治疗中失败的突变只有一个，便是G970R，在世界范围内约影响10人。
美国食品药物管理局（FDA）的祝福说明Vertex的前景很好，与此同时它也在等待欧洲，加拿大和澳大利亚关于同一突变的决定。欧洲和澳大利亚是大约250个符合条件的潜在患者的家乡，所以批文将有利于Vertex在2014年创下预计介乎5.7亿美元和6亿美元的收入。该公司预计Kalydeco产生的4.7到5亿美元价值。
“我们相信，Kalydeco有帮助更多CF患者的潜力，而今天的审批是朝着这一目标迈出的重要一步。”Vertex公司的高级副总裁及首席医疗官，Robert Kauffman在周五的声明中说道。“当我们在未来的一年继续进步，我们期待着多个其他正在进行的研究的数据，被设计来评估额外的CF患者是否能从Kalydeco中获益。”
两个类似这样的研究，Traffic与Transport，制造了一些新闻当Vertex交换他们主要和次要终点的时候。正如《TheStreet》杂志的Adam Feuerstein报道，这两项研究的主要终点,测试了Kalydeco与 VX-809在有F508del纯合突变的CF患者中的组合，现在肺功能有绝对的变化,而不是肺功能的相对变化，该变化被发言人Zach Barber称为“程序性的”。结果可能改变60亿美元的销售额,Feuerstein评论道。
但Vertex也有一些同样的失败。去年12月份, Kalydeco在R117H突变患者的III期临床试验中表现不及格，与安慰剂相比，未能在改善肺功能达到统计学意义。但是它确实在一个美国300例18岁以上患者的子集中，达到主要和次要终点。
来源：生物无忧 作者：李欢欢
