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  • Science关注:最“安全”基因治疗载体似乎并不安全,血友病患者接受治疗后患上肝癌

    荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B友病的基因疗法被美国FDA叫停,起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。
    2020/12/24
  • 上头条!NEJM:基因疗法启用“超强版”凝血因子,有望“一次性”治疗血友病

    12月7日,著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文,揭示了基因治疗领域的新一项成果:成功治疗10名B友病患者,点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望!
    2017/12/12
  • FDA新药Idelvion - B血友病患者治疗新选择

    Idelvion(凝血因子IX[重组],白蛋白融合蛋白;Coagulation Factor IX [Recombinant] Albumin Fusion Protein)冻干粉为溶液,静脉注射!适用于B友病儿童和成年,Idelvion被证明有效控制出血和手术期出血。在研究中没有出现安全问题。
    2016/05/11
  • New Scientist:基因编辑有望治疗血友病

    首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B友病——种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。
    2015/12/13
  • 辉瑞:加码肿瘤免疫治疗 进军罕见出血性疾病

    12月8日,辉瑞公告称将增强两个独立研究领域的合作:罕见出血性疾病和肿瘤免疫治疗。据悉,辉瑞将协助Spark Therapeutics公司扩大其罕见疾病的研发项目,包括 SPK-FIX项目——靶向治疗B友病的生物工程AAV载体。
    2014/12/10
  • 与疾病有关吗?

    ...的含量。结果发现在非O血人的血液中,两种参与凝血过程的因子(血管性友病因子抗原和凝血因子Ⅷ)的水平要高于O血。原因在于A血和B血基因的基因产物,能延长血管性友病因子抗原的半衰期(在O血群体中为10小时,在非O血群体中25小时),从而使体内 血管性友病因子抗原维持...
    2013/04/11
  • 未来百年世界大构想:基因疗法照进现实

    ...病毒的一种),尽管这些HIV已经去除了导致艾滋病的基因。 2016年,针对B友病的基因疗法的问世,证明了这种技术的经济价值:基因疗法是一次性的,仅需30 000美元,而传统疗法,也就是注射凝血因子,是终身性的,多年下来的总花费最终可能高达两千万美元。 我们能够控制人体对病毒载体的免...
    2013/03/19
  • 基因治疗20年回顾展望(1):基因治疗的历程

    ...,从事溶瘤药物的开发和商业化。他说,仅在去年一年,使用基因疗法治疗友病、实体瘤和白血病患者就取得了多项重大突破,更不用说有几十个基因疗法治疗各类失明的实验都取得了积极结果。“这是相当出色的。”他说。“这么多年的工作突然得到了真正的回报。”忽冷忽热基因疗法并不总是处...
    2013/03/06
  • 未来百年世界大构想:基因疗法照进现实

    ...慢病毒的一种),尽管这些HIV已经去除了导致艾滋病的基因。2016年,针对B友病的基因疗法的问世,证明了这种技术的经济价值:基因疗法是一次性的,仅需30 000美元,而传统疗法,也就是注射凝血因子,是终身性的,多年下来的总花费最终可能高达两千万美元。我们能够控制人体对病毒载体的免疫...
    2013/03/06
  • 西班牙格里福尔公司向国际血友病联盟捐赠治疗产品

    格里福尔公司 (Grifols S.A.)12日宣布将向国际友病联盟(World Federation of Hemophilia, WFH)捐赠价值约140万美元的友病凝血治疗产品。 捐赠的产品包括那些既用于治疗A友病又用于治疗B友病的产品。它们将以时常缺乏足够治疗
    2006/05/27