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Nature子刊:
AAV
搭载“设计者”蛋白恢复瘫痪小鼠行走能力
一种 "设计者 "信号蛋白,利用基因治疗载体
AAV
将其注射到小鼠的大脑中,刺激它们的神经细胞再生,恢复了脊髓完全损伤后瘫痪的小鼠的行走能力。
2021/01/19
勃林格殷格翰携手克睿基因,共同开发下一代具有突破性的基因疗法
“这是全球制药公司首次与中国生物技术公司在
AAV
载体工程的前沿领域进行合作。”
2021/01/18
Nature | 刘如谦团队在单碱基编辑技术治疗早衰症中取得新突破
在低脱靶风险的条件下,ABE能直接逆转早衰小鼠模型中的致病点突变并明显改善模型的多种症状,且单次注射携ABE的
AAV
病毒便能显著延长其寿命。
2021/01/07
Science:晴天霹雳!公认最安全基因治疗载体
AAV
,竟有潜在致癌性
近年来,基因治疗领域取得了重大的突破,2017年底,著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市,成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法,开创了基因疗法的新篇章。
2020/01/08
AAV
载体构建莫发愁,金唯智Hi-Fi技术为你解忧!
GENEWIZ开发了一套针对r
AAV
质粒构建、错误ITR的修复和r
AAV
质粒大量制备的方法——Hi-Fi技术,不仅制定了更简单、灵活和快速的克隆方案,而更重要的是发明了一种特殊的大肠杆菌细胞及其配套使用的
AAV
稳定剂。
2020/01/03
世界首个返老还童的收费临床试验获批,“只需”100万美元,让你年轻20岁
近日,美国一家名为Libella的基因治疗公司正式开始返老还童临床试验,通过基因治疗手段,使用
AAV
病毒导入人端粒酶逆转录酶基因,延长端粒长度,从而希望让人类逆转衰老20年。
2019/11/26
Nature综述:
AAV
如何成为基因疗法的首选载体?
作为递送基因疗法的有力工具,腺相关病毒(
AAV
)的开发和制造也成为业界的关注焦点之一。
2019/05/22
突破
AAV
载体局限性,基因疗法公司完成2.35亿美元融资
这一大额融资进一步体现了业界对基因疗法领域的关注,近来这一领域出现多起大额并购,大型医药公司纷纷布局基因疗法,其中包括诺华、罗氏和渤健。
2019/04/12
PNAS:基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统
5月29日的PNAS上报道了科学家们如何让重新设计的
AAV
病毒躲过免疫系统,这个方法可以解决很多患者因有预先存在的免疫力使他们无法接受基因治疗的问题。
2017/06/15
过表达基因腺相关病毒
AAV
包装服务,限时特惠!
腺相关病毒进入细胞后没有整合在基因组而是直接转录、复制、表达基因,是目前唯一一种属于RG1类的病毒载体(风险1类(RG1):生物体与健康成人的疾病无关),美国国立卫生研究院(NIH)和食品及药品监督管理局(FDA)宣布
AAV
是用于基因治疗的最安全的病毒载体。
2016/03/11
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