北京卫视:生殖医学+干细胞移植技术,挽救早衰症患儿的【生命缘】
2016/07/06
7月4日,北京卫视全新医疗纪实节目《生命缘》选取了我国首例胎盘间充质干细胞治疗早衰症的病例,讲述了一个干细胞移植技术与生殖医学合力挽救垂危生命的奇迹故事。


7月4日,北京卫视全新医疗纪实节目《生命缘》选取了我国首例胎盘间充质干细胞治疗早衰症的病例,讲述了一场干细胞移植技术与生殖医学合力挽救垂危生命的奇迹故事。

故事的主人翁是一名14岁的女孩桐桐。虽然正值豆蔻年华,桐桐的身体却如同80岁老人般衰弱,不仅仅骨瘦如柴,视力、听力都严重衰退。其实这种衰老症状在桐桐4岁的时候就开始出现。虽然出生之时与寻常婴儿无异,但是桐桐长大的过程却仿佛坐上了加速十倍的时光穿梭机:5岁开始眼窝凹陷、7岁开始脱发、8岁行走困难、10岁视力下降、13岁失去了听力。除去容颜的改变,最让人揪心的是桐桐身体各脏器以及整体机能也在相应的衰退。

导致桐桐衰老的元凶是一种名为“科凯恩氏综合征”(早衰症)的罕见病,其发病率仅仅为百万分之一,患病儿童平均只能存活14年,大部分会因为呼吸衰竭、心脏衰竭等疾病而死亡。研究证实,早衰症是一种隐形遗传病,关键的致病基因是ERCC6,它与DNA修复功能相关。

随着衰老的加剧,桐桐的身体状况越来越差。如何挽救这个年轻的生命呢?北京大学第三医院联合博雅干细胞共同提出了一个开创性的构想,用健康二胎的脐带血干细胞让桐桐返老还童。

如何生育健康的二胎?试管婴儿技术助力

“生一个小弟弟吧。”这是桐桐前年病危时对父母说的话。这是她的愿望,但是如何保证第二个孩子不患病呢?这是彤彤父母最担心的问题,为此他们向北京大学第三医院寻求帮助。

考虑到父母双方都携带这一致病基因,生育正常孩子的几率为25%(完全不携带致病基因),所以需要对胚胎进行单基因遗传疾病的诊断,也就是从胚胎中采集少数细胞进行检测。北京大学第三医院院长乔杰表示,这种诊断的风险非常高。首先要确保在不被污染的前提下取到少数细胞,其次从细胞水平检测单个基因较为困难。

虽然风险重重,但是医生团队带着对生命的渴望,尽全力为彤彤家庭带来新希望。借助第三代试管婴儿技术,最终他们获得了一个染色体正常且完全不携带致病基因的胚胎,并成功植入桐桐妈妈的体内。


全新尝试:利用二胎的干细胞延缓衰老

十月怀胎的等待过程中,乔杰院长面对早衰症无药可医的难题提出了一个新设想:利用脐带血干细胞或者胎盘的间充质干细胞输入患儿体内,达到延缓或者阻断衰老的目的。

虽然这一设想可能是挽救桐桐生命的最后一道希望,但是利用间充质干细胞移植治疗早衰症全球并没有先例,而且干细胞治疗目前仍然属于临床研究阶段,所以乔院长和专家团队仍然有很多顾虑。他们预计先进行四次干细胞移植手术,然后将血液评估及其他可检测的各项指标进行比对,观察这些数据后,再制定下一步治疗计划。

让所有人欣慰的是,数次治疗之后桐桐的身体从食欲到精神状态都出现了明显的好转。虽然距离治愈还有很长的路,但是从辅助生殖到干细胞移植治疗,正是生命医学的不懈进步和探索让我们看到了这样的奇迹。

备注:文章内容整合自北京卫生《生命缘》节目、科学网。

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