CDE公示3个拟纳入突破性治疗药物,来自诺华、科济生物、Calliditas制药
2020/12/01
中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站公示了3个拟纳入突破性治疗品种的药物,分别为科济生物旗下CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液、Calliditas制药的Nefecon(布地奈德)缓释胶囊以及诺华的TQJ230注射液。

昨日(11月30日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站公示了3个拟纳入突破性治疗品种的药物,分别为科济生物旗下CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液Calliditas制药的Nefecon(布地奈德)缓释胶囊以及诺华的TQJ230注射液


图片源自CDE官网

从公示信息来看,科济生物、Calliditas制药以及诺华产品的拟定适应症分别为复发难治多发性骨髓瘤、原发性IgA肾病(IgAN)以及通过降低脂蛋白(a) 水平减少心血管疾病的风险,前一种为生物制品,后两种为化药。

科济生物CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液

B细胞成熟抗原(BCMA)靶向的嵌合抗原受体(CAR)基因工程修饰的T细胞,被认为是一种有望治愈多发性骨髓瘤的新手段。科济生物CT053是第 3 个拟纳入突破性疗法的 CAR-T 产品,此前传奇生物同样纳入突破性疗法的 LCAR-B38M也是靶向 BCMA的药物。


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科济生物于ASH 2019年会上报告了CT053治疗复发/难治多发性骨髓瘤安全性和有效性的最新临床研究结果,在中位数为441天的观察期内,24例受试者总缓解率(ORR)达到87.5% (21/24),完全缓解(CR/sCR)的比例为79.2% (19/24),中位无进展生存期为16.6个月 (95% CI 10.1-18.8)。

在即将召开的ASH 2020年会上,科技生物将报告3篇CT053临床试验的阶段性结果,分别为在中国探索性临床试验的24个月随访、北美Ib期注册临床试验、中国I期注册临床试验。

目前,CT053已经获得了FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)资格和孤儿药资格以及欧洲药监局(EMA)授予的优先药物资格(PRIME)和孤儿药资格。

Calliditas制药Nefecon缓释胶囊

Nefecon是一款布地奈德的口服靶向释放制剂,布地奈德主要用于治疗哮喘和肠道疾病的抗炎药。Calliditas公司将其用于治疗IgA肾病(primary IgA nephropathy,IgAN)。这类疾病自 1968 年首次报道以来,由于发病机制尚未得到明确阐明,50多年里一直缺乏有效的疗法。


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11月8日,Calliditas制药公布了Nefecon对比安慰剂治疗199例原发性IgA肾病患者的3期临床试验NefIgArd的顶线(Topline)数据。结果显示,与安慰剂相比,在治疗9个月后,患者的尿蛋白肌酐比率(或蛋白尿)在统计学上显著降低;在治疗12个月后,有了显著的持续性改善。同时,患者对Nefecon的耐受性普遍良好。

Calliditas计划在明年第一季度向美国FDA提交加速审批申请,并向欧洲EMA提交有条件审批申请。

诺华TQJ230注射液

脂蛋白(a)(Lp(a))是一种血液脂蛋白,过高水平的Lp(a)会在血管中沉积并造成血管狭窄,大约20%-30% 的心血管疾病患者体内 Lp(a) 水平过高。然而,目前并没有针对 Lp(a) 的药物上市。

TQJ230是Ionis 子公司 Akcea研发的一款反义寡核苷酸药物,通过与表达 Lp(a) 的 mRNA 相结合,降低 mRNA 的水平,从而抑制 Lp(a) 蛋白的表达。

2019年2月,诺华以 1.5 亿美元从该公司获得了该药物,并将其作为诺华心血管研发管线中的重要产品之一。今年4月,诺华的这款TQJ230注射液在中国获批临床,用于降低心血管风险。


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从2018年Ionis在AHA大会上公布的一项II期研究结果表来看,TQJ230在脂蛋白(a)偏高并已经患有心血管疾病的患者中能显著降低脂蛋白(a)水平。在接受最高剂量治疗患者中,98%的患者Lp(a)水平降低至心血管疾病事件风险阈值以下。

参考资料:

1.CDE及相关公司官网

2.IgA肾病患者新药Nefecon有望获批

3.诺华1.5亿美元购进的RNA疗法在中国获批临床

4.云顶新耀公布其合作伙伴Calliditas报告了NeflgArd关键性3期临床试验关键数据获得良好结果

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